Az insitro Hideo Makimurát nevezte ki orvosigazgatónak

A klinikai fejlesztés irányítása lesz a feladata

Az insitro szeptember 8-án jelentette be, hogy Hideo Makimurát nevezte ki Chief Medical Officer pozícióba. A szakember feladata a klinikai fejlesztési stratégia és a végrehajtás irányítása lesz, miközben a vállalat anyagcsere-betegségekre és idegtudományi kórképekre irányuló, mesterséges intelligenciával létrehozott programjai az első emberi vizsgálatok felé haladnak.

A kinevezés az insitro klinikai szakaszba lépésének része. A vállalat közlése szerint kezdeti terápiás jelöltjeit most készíti elő az első klinikai vizsgálatokra. A fejlesztési programok alapját emberi genetikai bizonyítékok adják. Az insitro szerint az ilyen genetikai alátámasztással rendelkező célpontok történelmileg két-négyszer nagyobb eséllyel jutottak el az engedélyezésig.

Makimura ennek az előnynek a klinikai fejlesztésben való érvényesítéséért felel majd, különös tekintettel a működési folyamatokra, a biomarkerstratégiára és az új vizsgálati tervezésre.

Több mint egy tucat programot vitt klinikai szakaszba

Makimura két évtizedes akadémiai és iparági tapasztalattal rendelkezik. Pályafutása során a korai humán teszteléstől a 4. fázisú klinikai vizsgálatokig vezetett programokat. Tapasztalata kismolekulás gyógyszerekre, antitestekre, terápiás peptidekre, kis interferáló RNS-ekre, vagyis siRNS-ekre, valamint adenoasszociált vírusra épülő génterápiákra is kiterjed. Több mint egy tucat sikeres vizsgálati új gyógyszerre vonatkozó IND-beadvány és klinikai vizsgálati engedélykérelem, CTA benyújtása fűződik a nevéhez.

Legutóbb az Affinia Therapeutics orvosigazgatójaként a klinikai fejlesztési, klinikai műveleti, szabályozási és minőségügyi területeket vezette. Csapatával az AFTX-201 nevű, BAG3-hoz kapcsolódó tágult kardiomiopátiára fejlesztett AAV-génterápiát az amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatal, az FDA IND-beadványának elfogadásáig, valamint a Health Canada CTA-engedélyéig juttatta. A program megkapta az FDA Fast Track és Orphan Drug minősítését is.

Korábban hat évig dolgozott a Johnson & Johnsonnál, ahol a korai klinikai fejlesztést vezette a késői felfedezéstől a 2a fázisig. A területek között kardiometabolikus, vese-, retina- és tüdőbetegségek szerepeltek. 2024-ben a J&J idegtudományi üzletágán belül a speciális szemészet kutatás-fejlesztési vezetője lett. A Mercknél az ertugliflozin engedélykérelmének globális csapatában dolgozott. A gyógyszert az FDA 2017-ben engedélyezte.

Az insitro kilenc programot emel ki

Az insitro alapítója és vezérigazgatója, Daphne Koller szerint Makimura több mint egy tucat programot vitt klinikai szakaszba, és az emberi genetikát, valamint a biomarkereket használta a fejlesztések irányítására. Makimura az insitro platformját olyan rendszerként jellemezte, amely az AI-modelleket oksági emberi adatokra és az emberi genetika összetettségére építi.

Az insitro közlése szerint a vállalat kilenc, elsőként alkalmazott terápiás programból álló portfóliót fejleszt. Ezek között olyan programok vannak, amelyek a máj zsírtartalmának és fibrózisának új genetikai főszabályozóit célozzák, és a cég szerint 2027 elején lépnek klinikai szakaszba. A portfólió része továbbá egy, a barna zsír elsőként jelentett genetikai szabályozóját célzó program, valamint egy saját fejlesztésű oligonukleotid-terápia, amely az insitro szerint az ALS-betegek 97 százalékában betegségmódosító potenciállal rendelkezik.

Makimura az új klinikai szervezet felépítését, a biomarkerek használatát és a precíziós betegkiválasztást jelölte meg fő célként. A kinevezés így közvetlenül a vállalat azon szakaszához kapcsolódik, amikor az AI-platformból származó biológiai felismeréseket klinikai vizsgálatokban kell tesztelni.