A Roche licenceli a Rona ALK7-et célzó elhízásterápiáját

Akár 1,06 milliárd dollár mérföldkőfizetés

A Rona Therapeutics október 13-án közölte, hogy exkluzív, világszerte érvényes licencmegállapodást kötött a Roche-zsal. Az együttműködés tárgya a Rona vizsgálati RNAi-jelöltje, amely az activin receptor-like kinase 7, röviden ALK7 fehérjét célozza, a vállalat saját, májon kívüli célba juttatási platformjának felhasználásával.

A megállapodás alapján a Rona legfeljebb 100 millió dollár értékben kaphat kezdeti és közeli mérföldkőfizetéseket. Emellett legfeljebb 1,06 milliárd dollár fejlesztési, hatósági és kereskedelmi mérföldkőfizetésre jogosult, továbbá sávos jogdíjakat kaphat a globális nettó értékesítés után.

A zsírszövetet célozza az RNAi-jelölt

Az ALK7-et az ACVR1C gén kódolja, és a forrás szerint elsősorban a zsírszövetben, azon belül a zsírsejtekben fejeződik ki. Az ALK7 jelátviteli útvonala részt vesz a zsírsejtek lipidraktározásának, a lipolízisnek és az energiaegyensúlynak a szabályozásában.

A Rona közlése szerint humán genetikai vizsgálatok az ALK7 alacsonyabb aktivitását kedvezőbb zsíreloszlással és anyagcsere-jellemzőkkel hozták összefüggésbe. Az ALK7 terápiás elnémítása ezért elősegítheti a zsigeri és más, nem megfelelő helyen felhalmozódó zsírraktárak csökkentését, miközben megőrizheti a sovány testtömeget és javíthatja az anyagcsere-egészséget. Ezek a lehetőségek a vállalat szerint még vizsgálati, fejlesztési szakaszban vannak.

Az RNAi, vagyis RNS-interferencia célzottan csökkentheti egy adott gén kifejeződését. A Rona megközelítése közvetlenül a zsírszövet biológiájára irányul. A közlemény ezt megkülönbözteti az inkretinalapú kezelésektől, amelyek elsősorban a központi idegrendszeren keresztül az étvágyra és a táplálékfelvételre hatnak. A vállalat szerint az eltérő működési mód lehetőséget teremthet önálló alkalmazásra vagy meglévő elhízáskezelések kiegészítésére.

A Roche a metabolikus fejlesztési portfólióját erősíti

„Az elhízás összetett, krónikus betegség, amelynél jelentős kielégítetlen orvosi igény mutatkozik az új mechanizmusok iránt, amelyek javíthatják a fogyás minőségét és tartósságát”, mondta Stella Shi, a Rona Therapeutics vezérigazgatója és alapítója. Szerinte az ALK7 olyan célpont, amely közvetlenül foglalkozhat a zsírszövet biológiájával.

Boris L. Zaïtra, a Roche vállalati üzletfejlesztésért felelős vezetője úgy fogalmazott: „Az elhízás jelentős egészségügyi kihívást jelent, amely megkülönböztetett kezelési lehetőségeket igényel a betegek számára.” A Roche szerint a partnerség kiegészíti a szív- és érrendszeri, vese- és anyagcsere-betegségekre irányuló fejlesztési portfólióját, és erősíti a következő generációs metabolikus terápiák iránti elkötelezettségét.

A Rona Therapeutics 2021-ben alakult, és saját, májon kívüli célba juttatásra, többértékűségre, valamint új oligonukleotid-kémiára épülő technológiai platformot fejleszt. A vállalat közlése szerint több programját globális fejlesztési szakaszba vitte.

Mit jelenthet a megállapodás a betegeknek?

A licencmegállapodás a Roche globális fejlesztési és kereskedelmi tapasztalatát kapcsolja össze a Rona májon kívüli RNAi-platformjával. A Roche feladatairól és az ALK7-jelölt konkrét klinikai fejlesztési ütemezéséről a közlemény nem közöl további részleteket.

A lehetséges előnyök, például a zsigeri zsírszövet csökkentése és a sovány testtömeg megőrzése, egyelőre a célpont biológiáján és a vállalat által ismertetett kutatási eredményeken alapulnak. A Rona külön is jelezte, hogy a közlemény jövőre vonatkozó állításai kockázatoknak és bizonytalanságoknak vannak kitéve, ezért ezek nem jelentenek garanciát a későbbi fejlesztési eredményekre.