Egymillió dolláros támogatást kapott az AcuraStem ALS-terápiája

A támogatás az első humán vizsgálatot készíti elő

Az AcuraStem kaliforniai biotechnológiai vállalat október 27-én jelentette be, hogy elnyerte az ALS Association Hoffman ALS Clinical Trial Award támogatását. A két évre szóló, 1 millió dolláros díj az AcuraStem UNC13A-programját, ezen belül az AS-241 első humán, 1. fázisú klinikai vizsgálatához szükséges biomunkát finanszírozza.

A vállalat integrált biomarkerstratégiát dolgoz ki. Ez a gyógyszer szervezeten belüli kitettségét, a biztonságosságot és a tolerálhatóságot, valamint a kezelésre adott választ vizsgáló méréseket foglalja magában. A cél olyan robusztus és megismételhető vizsgálatok használata, amelyekkel igazolható, hogy az AS-241 a kívánt szinten eljut a központi idegrendszerbe. Az eredmények a fejlesztés következő szakaszairól szóló, adatokon alapuló döntéseket is segíthetik.

Az AS-241 az UNC13A működését célozza

Az AcuraStem UNC13A-programja antiszensz oligonukleotidokat, vagyis célzott genetikai szabályozó molekulákat fejleszt. Ezek az UNC13A gént célozzák, amely fontos a motoros neuronok egészségéhez ALS-ben és frontotemporális demenciában.

A vállalat leírása szerint ezekben a betegségekben az UNC13A úgynevezett kriptikus splicingon megy keresztül, emiatt a motoros neuronok elveszítenek egy, az egészséges működéshez és a szinaptikus jelátvitelhez szükséges fehérjét. Az AS-241-et úgy tervezték, hogy korrigálja ezt a folyamatot, és helyreállítsa az egészséges UNC13A-fehérjeszintet.

Az UNC13A a vállalat szerint az ALS-ben élők többségét érintő célpont lehet, beleértve a sporadikus eseteket is, amelyek az esetek nagy részét adják. A program vezető jelöltje az AcuraStem iNeuroRx platformjáról származik. A platform emberi betegektől származó motoros neuronokon modellezi a betegséget.

Kedvező eredményekről számolt be a vállalat

Az AcuraStem vizsgálataiban az AS-241 helyreállította a normális UNC13A-expressziót, és javította a szinaptikus működést ALS-es motorosneuron-modellekben. Élő szervezeten végzett, úgynevezett in vivo vizsgálatokban a vállalat kedvező biztonságossági profilt és tartós központi idegrendszeri kitettséget figyelt meg.

A klinikai tesztelés előtt a vállalat kiterjesztett, nem klinikai biztonságossági értékelést is végzett, amelynek célja a hosszú távú biztonságosság részletes jellemzése volt. Ezek az eredmények a most támogatott első humán vizsgálat előkészítéséhez kapcsolódnak.

Sam Alworth, az AcuraStem társalapítója és vezérigazgatója szerint a vállalat olyan, széles körben alkalmazható kezelést akar fejleszteni, amely a TDP-43-patológiához köthető ALS-ben élők 97 százalékát célozhatja. Az ügyvezető úgy fogalmazott, hogy az AS-241 közelebb került azokhoz, akiknek szükségük van rá, és a támogatás az ALS-közösség által érzékelt sürgősséget is tükrözi.

Újabb támogatás az AcuraStem TDP-43-programjaihoz

Az ALS Association Hoffman ALS Clinical Trial Awards programja korai és középső fejlesztési szakaszban lévő, új vagy már ismert megközelítéseket alkalmazó ALS-vizsgálatokat támogat. A díjak legfeljebb 1 millió dollárt biztosítanak két vagy három évre, mérföldkövekhez kötve. A program előnyben részesíti a biomarkerekre épülő, világos biológiai indoklással rendelkező vizsgálatokat.

Kuldip Dave, az ALS Association ügyvezető alelnöke és tudományos vezetője szerint a szervezet az AS-241 további értékelését támogatja, és az ilyen kritikus fejlesztési szakaszok finanszírozásával kívánja gyorsítani azokat a terápiás jelölteket, amelyek hozzájárulhatnak ahhoz, hogy az ALS-sel együtt lehessen élni.

A mostani díj az AcuraStem 2026-os támogatásainak sorába illeszkedik. A vállalat áprilisban 7,5 millió dollárt kapott a California Institute for Regenerative Medicine szervezetétől az AS-241 első humán tesztelés felé történő továbbfejlesztésére. Emellett a Target ALS Drug Discovery Consortium támogatásával egy külön, a TDP-43 működésének másik szabályozóját, a SYF2-t célzó programon is dolgozik. A mostani támogatás közvetlenül az AS-241 klinikai fejlesztéséhez szükséges biomarkerfeladatokat segíti.