Fázis 3-ba lép az AnnJi kísérleti gyógyszere Kennedy-kórban

Amerikai helyszínek aktiválásával folytatódik a fejlesztés

Az AnnJi Pharmaceutical október 5-én közölte, hogy benyújtotta az AJ201 fázis 3-as vizsgálati protokollját az amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósághoz, az FDA-hoz. A társaság aktív vizsgálati gyógyszerkérelme, az IND keretében folytatja az Egyesült Államokban található vizsgálati helyszínek aktiválását.

A ROMA-KD egy globális, több központban zajló, randomizált, kettős vak, placebokontrollos klinikai vizsgálat lesz. Célja az AJ201 hatásosságának és biztonságosságának értékelése tüneteket mutató, járóképes, spinalis és bulbáris izomsorvadással élő embereknél. A vállalat körülbelül 200 résztvevő bevonására számít világszerte, az Egyesült Államok pedig kiemelt régió a programban.

Az AnnJi közlése szerint a vizsgálat eredményei támogathatják az AJ201 későbbi, globális hatósági beadványait. A helyszínek aktiválását a vállalat a régiók között koordinálja, összhangban globális fejlesztési és partneri stratégiájával.

Több betegségmechanizmust célozna az AJ201

Az AJ201, más néven rosolutamide vagy JM17, szájon át szedhető, kísérleti kis molekula. Az AnnJi szerint elősegíti a kóros, mutáns androgénreceptor-fehérje, az mAR eltávolítását, és aktiválja a sejtek stresszválaszához kapcsolódó útvonalakat, köztük az Nrf1, az Nrf2 és a HSF1 működését.

A spinalis és bulbáris izomsorvadás, más néven Kennedy-kór ritka, X-kromoszómához kötött, öröklött ideg-izomrendszeri betegség. Kialakulásában az androgénreceptor-gén CAG-ismétlődésének felszaporodása játszik szerepet. Az ebből létrejövő mutáns fehérje a motoros idegsejtek és az izmok károsodásához járulhat hozzá sejtmérgezésen, oxidatív stresszen és ideggyulladáson keresztül.

Az AnnJi a fázis 2-es vizsgálat 2025 májusában bejelentett eredményeire, valamint a szabályozó hatóságokkal folytatott későbbi egyeztetésekre építette a fázis 3-as programot. A vállalat az AJ201-et az SBMA lehetséges, elsőként alkalmazható, több betegségmechanizmust célzó kezelésének fejleszti.

Kiemelt hatósági státuszok, de még nincs engedély

Az AJ201 megkapta az FDA gyorsított fejlesztést támogató Fast Track minősítését. Az Egyesült Államokban és az Európai Unióban is árva gyógyszer, vagyis ritka betegségek kezelésére fejlesztett készítmény státuszt kapott.

A társaság szerint jelenleg nincs FDA által engedélyezett kezelés az SBMA-ra. A betegséget jelentősen aluldiagnosztizálhatják, részben azért, mert tüneteit más ideg-izomrendszeri betegségekkel, például amiotrófiás laterális szklerózissal, ALS-sel téveszthetik össze.

Az AnnJi hangsúlyozza, hogy az AJ201 továbbra is vizsgálati készítmény, és egyetlen hatóság sem engedélyezte semmilyen javallatra. A fázis 3-as vizsgálat kimenetele, a hatósági folyamat és az esetleges későbbi alkalmazás ezért még bizonytalan.

A betegek és gondozók is bekapcsolódnak a fejlesztésbe

Az AnnJi létrehozta SBMA-betegekből és gondozóikból álló Patient and Care Partner Advisory Council tanácsadó testületét. A kezdeményezést a Kennedy's Disease Associationnel együttműködésben, a 2026-os KDA International Patient and Scientific Conference rendezvényén jelentették be.

A testület rendszeres, kétirányú párbeszédet biztosít a vállalat és az SBMA közössége között. Tagjai a klinikai adatokból nem látható tapasztalatokat oszthatnak meg, amelyek az AnnJi szerint segíthetik a betegközpontú kutatást, a vizsgálatok kialakítását és a betegeknek szánt tájékoztatók elkészítését.

A tanács működése független a klinikai vizsgálatoktól, a részvétel pedig nincs hatással a vizsgálati jogosultságra vagy a bevonásra. A betegek számára a hír azt jelenti, hogy az AJ201 fejlesztése eljutott a késői klinikai szakaszba, miközben a kezelés hatásosságát és biztonságosságát még a ROMA-KD vizsgálatnak kell igazolnia.