Vesebetegségek génszerkesztését finanszírozza az NKF

A vese eddig nehezen volt elérhető a génterápiák számára

A National Kidney Foundation, vagyis az NKF október 6-án jelentette be, hogy Innovation Fund nevű alapja befektetett a Nephrogenbe. A vállalat olyan, egyszeri génszerkesztő kezeléseken dolgozik, amelyek a vesebetegségek genetikai okait célozzák.

A génterápia új lehetőségeket nyitott az olyan betegségek kezelésében, amelyek hátterében genetikai eltérések állnak. A vese esetében azonban a technológiát különösen nehéz alkalmazni. A szerv összetett felépítése és szűrőgátja megnehezíti, hogy a génterápiás hordozók eljussanak a célsejtekhez. A vesebetegségek ráadásul több mint 15 különböző sejttípusból is kiindulhatnak.

Az American Society of Gene and Cell Therapy 2026 második negyedévére vonatkozó jelentése szerint világszerte 931 génterápia van engedélyezve, klinikai vizsgálatban vagy hatósági engedélyezésre vár. Vesebetegség kezelésére azonban még egyetlen génterápiát sem engedélyeztek, és az NKF közlése szerint mindössze egy, vesesejteket célzó program jutott el a klinikai vizsgálatig.

Mesterséges intelligenciával keres új génterápiás hordozókat

A Nephrogen NeFIND™ platformja mesterséges intelligenciát és nagy áteresztőképességű szűrést használ új génterápiás hordozók felfedezésére. A vállalat célja, hogy a technológiával hatékonyabban juttassa el a genetikai anyagot a különböző vesesejtekhez.

A jelenleg szakmai lektorálás alatt álló munkában a Nephrogen arról számolt be, hogy egereken végzett preklinikai modellekben a vesecsatornák hámsejtjeinek legfeljebb 60 százalékához sikerült eljuttatnia a kezelést. A vállalat emellett közvetlenül betegekből származó, ép emberi vesékben is kimutatta a génbevitel lehetőségét. Ezeket a szerveket normotermiás gépi perfúzióval tartották fenn. A Nephrogen szerint ez az első bejelentett példa célzott génbevitelre ép, emberi veseszövetben.

A policisztás vesebetegség lehet az első célpont

A Nephrogen vezető programja egy egyszeri génszerkesztő kezelés autoszomális domináns policisztás vesebetegségre, vagyis ADPKD-re. Ez a leggyakoribb öröklött vesebetegség. A vállalat egy második programmal az APOL1 által közvetített vesebetegséget célozza, hosszabb távú tervei között pedig a NeFIND™ platform alkalmazása krónikus vesebetegségben és más vesebetegségekben is szerepel.

Az NKF Innovation Fund befektetése a platform további fejlesztését szolgálja, hogy több vesesejttípushoz is hatékonyan lehessen eljuttatni a kezeléseket. A támogatás emellett a vezető ADPKD-programot az IND-t megalapozó vizsgálatok felé viheti tovább. Az IND az új gyógyszerek klinikai vizsgálatának megkezdéséhez szükséges hatósági folyamat része.

Az alapot 2021-ben indították. Korai és középső fejlesztési szakaszban lévő vállalatokba fektet, amelyek vesebetegek számára fejlesztenek terápiákat. Hosszabb távú céljai közé tartozik a vesebetegség megelőzése, a transzplantációs várólista megszüntetése, valamint a dializált betegek számára jobb és biztonságosabb kezelések támogatása.

A fejlesztés a vesebetegek számára jelenthet új lehetőséget

Az Egyesült Államokban több mint 37 millió felnőtt lehet érintett vesebetegségben, és az érintettek körülbelül 90 százaléka nem tud az állapotáról. Az NKF szerint az amerikai felnőttek hozzávetőleg egyharmada veszélyeztetett. A cukorbetegség, a magas vérnyomás, a szívbetegség, az elhízás és a családi előzmények egyaránt kockázati tényezők.

A Nephrogen finanszírozása még nem jelent engedélyezett vagy betegek számára elérhető kezelést. A forrás szerint a befektetés a szállítási platform bővítését és az ADPKD-program további fejlesztését támogatja. Ha a technológia a későbbi vizsgálatokban is működőképesnek bizonyul, megnyithatja az utat olyan egyszeri génszerkesztő terápiák előtt, amelyek közvetlenül a vesebetegségek genetikai okait célozzák.