A Yamo több mint 6000 érdeklődő után autizmuskutatási regisztert indít

Kilencven országból érkeztek megkeresések

A Yamo Pharmaceuticals közlése szerint május óta több mint 6000 megkeresést kapott családoktól több mint 90 országból. Ezek közül több mint 2000 azután érkezett, hogy október 1-jén a The Washington Times és a New York Post országos ismertséget adott a vállalat programjának.

A cég a access.yamopharma.com címen indított regisztrációs oldalt. A szülők és gondviselők itt feliratkozhatnak a tervezett 3. fázisú programmal kapcsolatos tájékoztatásra, valamint a következő lépésekről kaphatnak információt. Ezek között az Egyesült Államok kiválasztott klinikai helyszínein végzett előszűrés is szerepelhet.

A regisztráció nem garantálja a vizsgálatba kerülést. Az Egyesült Államokon kívül élő családok szintén feliratkozhatnak, hogy értesüljenek a fejleményekről. A részvétel feltételei, köztük az életkorra vonatkozó kritériumok, a ClinicalTrials.gov oldalon jelennek majd meg, amikor a vizsgálat megnyílik.

Az L1-79 a 3. klinikai fázis felé tart

Az L1-79 a Yamo vizsgálati gyógyszerjelöltje, amelyet a vállalat az autizmus spektrumzavar alapvető tüneteinek kezelésére fejleszt. A közlemény szerint ezek közé tartoznak a társas kommunikáció zavarai, valamint a korlátozott és ismétlődő viselkedések.

A Yamo állítása szerint az autizmus kezelésére jelenleg engedélyezett gyógyszerek elsősorban a társuló tüneteket, például az ingerlékenységet célozzák. A vállalat szerint jelenleg nincs olyan, az Egyesült Államok élelmiszer- és gyógyszerügyi hatósága, az FDA által engedélyezett gyógyszer, amely közvetlenül az autizmus meghatározó alapvető tüneteire irányulna.

A cég beszámolója alapján a 2. fázis eredményei statisztikailag jelentős és klinikailag érdemi javulást mutattak a szocializációban, az orvosi értékelésekben és a gondviselők által jelentett eredményekben. A vállalat kedvező biztonságossági és tolerálhatósági profilt közölt, és azt írta, hogy nem fordult elő súlyos, kezeléssel összefüggő nemkívánatos esemény, illetve mellékhatás miatt sem kellett megszakítani a kezelést.

A vizsgálat 2027 elején indulhat

A Yamo közlése szerint az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóságával folytatott egyeztetéseket követően a vállalat 2027 elején tervezi elindítani a döntő jelentőségű 3. fázisú klinikai programot. A cég úgy véli, hogy a regiszter felgyorsíthatja a résztvevők toborzását, amikor a vizsgálati helyszínek megnyílnak.

Matt Bielski, a Yamo befektetője és tanácsadó testületének tagja, akinek fia súlyos autizmussal él, a The Washington Timesban azt írta: „Azért kezdtük el ezt az utat, hogy segítsünk a fiunkon. Most szeretnénk biztosítani, hogy a következő családnak ne kelljen olyan nehezen keresnie, mint nekünk.”

Chuck Bramlage, a Yamo vezérigazgatója szerint minden megkeresés egy olyan családot képvisel, amely kezelést remél az autizmus alapvető tüneteire. A vállalat vezetője azt mondta, hogy a regisztrációs oldal segítségével tájékoztatni tudják az érdeklődőket, miközben felkészülnek a 3. fázisra.

Mit jelent ez a családoknak?

A mostani regisztráció közvetlen kapcsolatot biztosít a Yamo és az érdeklődő családok között, de önmagában nem jelent hozzáférést a gyógyszerhez, és nem garantálja a klinikai részvételt. A vizsgálat tervezett helyszínei az Egyesült Államokban lesznek, a jogosultságot pedig a később közzétett részvételi feltételek határozzák meg.

A Yamo szerint az autizmus spektrumzavar az Egyesült Államokban hozzávetőleg minden 31. gyermeket érint. A vállalat közleménye azt is kiemeli, hogy miközben sok autista ember önállóan él, mások, különösen a súlyos autizmussal élők, egész életen át tartó támogatásra és intenzív napi gondozásra szorulnak.

Ha az L1-79 sikerrel teljesíti a 3. fázist, a Yamo szerint a készítmény az autizmus kezelésének jelentős előrelépését jelentheti. Ez azonban a tervezett vizsgálat eredményeitől és az engedélyezési folyamattól függ.